Resumo gerado por ferramenta de IA treinada pela redação da Editora Abril. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta terça-feira, 16, a aplicação da polilaminina — substância brasileira em testes para tratamento de lesões medulares —, em uma jovem que perdeu os movimentos da perna após ser atingida por um galho em Curitiba, Paraná. Ana Beatriz Stubinski, de 22 anos, está internada desde o último sábado, 13, quando foi vítima de um pedaço que se soltou de uma árvore enquanto passeava com a família em um parque. A jovem deu entrada em um hospital público, em estado grave, apresentando lesões severas no pulmão e na medula espinhal, entre as vértebras T5 e T6.
Com apoio da equipe da unidade, foi realizado o contato com os pesquisadores ligados ao desenvolvimento da polilaminina, desenvolvida na Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) em parceria com a farmacêutica Cristália, que detém os direitos de produção e exploração comercial do medicamento. Após a autorização da Anvisa, o governo do Paraná chegou a mobilizar uma aeronave para o transporte da equipe e da substância até Curitiba. A aplicação ocorreu entre a noite de terça-feira, 16, e a madrugada desta quarta, 17, no próprio hospital. Antes de fazer uso do produto, Ana também passou por duas cirurgias de alta complexidade: uma para tratar o pneumotórax (acúmulo de ar entre o pulmão e a parede torácica) decorrente do trauma torácico e outra para estabilização da coluna vertebral.
A polilaminina ainda é uma substância experimental e, por isso, não pode ser aplicada fora de pesquisas científicas — o que, no momento, não está em andamento. No entanto, a utilização pode ser viabilizada pela Anvisa por meio do programa de uso compassivo, estrutura que permite a liberação de medicamentos em testes, sem registro, para pacientes com condições graves, que ameaçavam a vida, mas que não possuem alternativas terapêuticas no Brasil. A autorização excepcional concedida à jovem é mais uma entre diversas realizadas desde que os estudos com a substância em humanos foi autorizado pela agência. Mais de 30 pacientes já foram tratados com ela nestas condições.
Só no Paraná foram 16, contando com Ana. No entanto, o caso ocorre enquanto a polilaminina ainda passa por um longo caminho necessário até comprovar sua segurança e eficácia, o que é preciso para que seu uso como medicamento seja aprovado. Em entrevista exclusiva para a VEJA SAÚDE, a pesquisadora Tatiana Coelho de Sampaio, líder do estudo, deu atualizações sobre o estágio atual dos estudos de fase 1, que testarão a segurança da substância, aprovados pela Anvisa em janeiro deste ano. Esta etapa inicial não será conduzida pela equipe da bióloga, mas pelo Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo (USP), estratégia padrão em estudos clínicos para evitar vieses nos resultados.
No entanto, segundo a professora, o Comitê de Ética da unidade de saúde ainda não aprovou o início das análises. Nessa fase, o objetivo é apenas testar se a substância pode ser prejudicial à saúde. Uma vez concluída, a polilaminina poderá passar para as análises seguintes, que irão verificar a sua eficácia. “Esse teste que está autorizado é de fase 1, feito principalmente para avaliar a segurança da molécula. Haverá cinco pacientes e cada um vai ficar em acompanhamento durante seis meses, mas tem um tempo de entrada, você não pode colocar todos de uma vez”, explicou Sampaio.
Segundo ela, porém, os estudos estão parados. “Tivemos autorização da Anvisa em janeiro, já estamos entrando em junho e poderíamos ter passado da metade do caminho, mas simplesmente não conseguimos avançar nada“, afirmou. “Nós já fizemos uma reunião com os investigadores [do HC/USP] após um primeiro alarme falso de uma aprovação. Depois que já estava tudo resolvido, parece que houve um erro e voltou-se atrás. Como eles são a instituição principal a tocar a pesquisa, está tudo parado, só aguardando que o HC consiga avançar”, disse. Desde que a Anvisa autorizou o início dos estudos clínicos com a substância, houve uma grande repercussão na imprensa e redes sociais em torno da polilaminina.
A comunidade científica, porém, viu a animação com ressalvas. O principal motivo foram falhas metodológicas apresentadas na pesquisa prévia desenvolvida na UFRJ. Para cientistas, tratam-se de pontos que deveriam ser melhor investigados antes de se afirmar que a substância seria eficaz. Um dos principais pontos de crítica foi a ausência da participação de um grupo controle nos estudos feitos na universidade.
Para testes de medicamentos, geralmente, um grupo recebe a substância (grupo experimental) e outro não recebe (grupo controle), sem que os participantes saibam quem recebeu o quê. O grupo controle, então, serve como base de comparação para saber se os efeitos aconteceram mesmo por causa da intervenção e não por outros fatores. Em um quadro de perda da mobilidade por lesão medular, por exemplo, há possibilidade de recuperação de funções, principalmente quando nem todas as conexão da medula foram definitivamente lesionadas, explicou o biólogo Alexandre Leite de Oliveira, professor da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp) e chefe do Laboratório de Regeneração Nervosa da Unicamp. “Há um período inicial de inatividade da medula, com gradual recuperação de algumas funções, que dependem da amplitude do dano”, explica o coordenador.
Mesmo entre lesões medulares integrais, estima-se que, em média, 15% das pessoas recuperem as funções motoras sem a polilaminina. Por isso, segundo especialistas, será necessário realizar estudos muito mais estruturados até que se possa afirmar se as melhorias surgiram naturalmente ou por influência da substância. Na entrevista exclusiva para VEJA SAÚDE, Tatiana também comentou sobre o tema, criticando as posições da comunidade. “Podemos ficar discutindo valor de grupo controle no estudo clínico, tem muita coisa importante para discutir lá na frente e a comunidade fica mobilizada como se isso fosse uma grande questão”, disse.
Outra lacuna principal é justamente que, até agora, não há detalhes públicos que permitam saber quem de fato se beneficiou da droga em aplicações anteriores. Faltam, por exemplo, publicações científicas revisadas por pares que comprovem se os pacientes tinham lesão completa ou incompleta, o nível da lesão ou há quanto tempo ela existia. O estudo da polilaminina, aliás, foi rejeitado por revistas científicas internacionais. Além desses pontos, vale destacar que a substâncias é estudada há décadas, mas a maior parte das evidências disponíveis até agora vem de pesquisas com modelos animais, com exceção do estudo piloto em humanos.
No dicionário, a palavra “compassivo” remete à algo que tem ou revela compaixão; que se compadece; é condolente. Com essa política, uma empresa pode fornecer de graça ao paciente um tratamento ou tecnologia que está desenvolvendo, mesmo que ele ainda não tenha sido aprovado para comercialização pela agência sanitária do país (a Anvisa). Isso é necessário porque toda nova medicação, para ser registrada e comercializada, deve cumprir diversas etapas de desenvolvimento clínico e regulamentação, como realizar e concluir estudos de fase 1, 2 e 3, que vão provar “por A mais B” que a substância realmente é segura para ser usada e, de fato, funciona. A realização de todas as etapas pode levar anos para ser concluído, “mas garante que o medicamento seja seguro, eficaz e de qualidade, quando utilizado pelo paciente”, explicou Daniela Marreco Cerqueira, diretora da Anvisa, para a VEJA SAÚDE. No entanto, existem pessoas que, em face da gravidade da doença e sem outras alternativas de tratamento, necessitam de estratégias de acesso.
Foi nesse contexto que surgiram, no Brasil e em outros países, a possibilidade de disponibilizar um medicamento ainda sendo investigado. Para tanto, ele deve ter evidência científica para a indicação solicitada ou estar em qualquer fase de desenvolvimento clínico, desde que os dados iniciais observados sejam promissores e que se comprove a gravidade da doença e a ausência de tratamentos disponíveis. No entanto, diferente do estudo clínico, o uso compassivo não é acompanhado de perto e não tem garantias da Anvisa. “O monitoramento é realizado pela empresa, que tem que reportar relatórios anuais e finais, além de notificar à Anvisa os eventos adversos graves”, explica Cerqueira.
Por isso, é preciso fazer ponderações em relação ao uso compassivo, apontou o professor de Ortopedia e Traumatologia Alexandre Fogaça, que será um dos pesquisadores à frente dos testes da polilaminina no Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo. “É muito complexo judicializar algo que não tem comprovação ainda”, disse. O médico destacou que a ansiedade é compreensível, especialmente diante dos desafios envolvidos nos quadros de lesão medular, mas ressaltou que o uso da medicação antes do cumprimento de todas as etapas de estudos é arriscado. “Ainda não é um remédio e não é um tratamento. É algo que está no início das pesquisas. Então, está longe de ser uma coisa comprovada”, ponderou.
